Схвалено перший препарат для лікування карликовості

FDA (Управління з санітарного нагляду за якістю харчових продуктів та медикаментів) нещодавно повідомило про прискорене схвалення першого препарату, що стимулює зростання дітей із найбільш поширеною формою карликовості.

Восоритид (Voxzogo) показаний дітям від 5 років і старше з ахондроплазією, у яких все ще є відкриті платівки зростання, тобто потенціал для зростання.

За словами Терези Кехо, доктора медицини, директора відділу загальної ендокринології в Центрі лікування харчових продуктів та медикаментів FDA, це схвалення важливе для дітей з рідкісним захворюванням, яке до цього не мало адекватного лікування.

Очікується, що в США розпочати лікування можна буде приблизно за місяць. У Європі препарат було схвалено у серпні.

Що відомо про Восоритид

Восоритид є аналогом натрійуретичного пептиду С-типу, який сприяє зростанню кісток, діючи як позитивний регулятор сигнального шляху нижче гена рецептора 3 фактору росту фібробластів. При ахондроплазії зростання ендохондральної кістки пригнічується мутацією посилення функції у цьому гені. Дія препарату спрямована на першопричину захворювання.

Восоритид вводиться 1 десь у день підшкірно. Ін’єкцію рекомендується вводити в один і той же час. Дозування залежить від маси тіла пацієнта та може бути скориговано залежно від зміни ваги.

Результати клінічного випробування

Ефективність препарату була підтверджена в ході дослідження III фази, що тривало рік. У ньому брав участь 121 пацієнт з ахондроплазією з відкритими епіфізами.

Діти, що одержували лікування в дозі 15 мг/кг, показали зростання в середньому на 1,57 см на рік, на відміну від пацієнтів з групи плацебо. У відкритому розширеному дослідженні після 52-тижневого подвійного сліпого дослідження у пацієнтів, які застосовували восоритид, зберігалося поліпшення швидкості зростання у річному обчисленні.

Схвалено перший препарат для лікування карликовості

Через прискорене затвердження препарату потрібно постмаркетингове дослідження з метою оцінки остаточного зростання дорослої людини у пролікованих пацієнтів.

Небажані явища

Найбільш частими побічними ефектами під час проведення третьої фази дослідження були реакції в місці ін’єкції, блювання, біль у суглобах, зниження артеріального тиску, гастроентерит, діарея, запаморочення, біль у вухах, грип, втома, сезонна алергія та сухість шкіри.

Поширеність ахондроплазії у світі

За наявними оцінками, у США дітей із діагнозом ахондроплазія понад 10 тисяч. У всьому світі хвороба є найбільш поширеною дисплазією скелета, що вражає приблизно 1 із 40 000 дітей. Ахондроплазія з однаковою частотою зустрічається у чоловіків та жінок (хвороба успадковується за аутосомно-домінантним типом).

Стандартизований коефіцієнт смертності для всіх вікових груп людей з ахондроплазією у 2,27 раза вищий, ніж для населення загалом. У дітей віком до 4 років смерть найчастіше настає в результаті здавлення стовбура мозку, яке викликає раптову смерть. У людей віком 5-24 років найчастішими причинами смерті є порушення центральної нервової системи та дихання, 25-54 років – серцево-судинні захворювання.

Коментарі

Представники “Маленьких людей Америки” (Little People of America, найстарішої та найбільшої у світі організації підтримки людей з карликовістю та їхніх сімей) сприйняли схвалення нового препарату з обережністю. За їхньою заявою, акцент на швидкості зростання – це фармацевтичне розв’язання проблеми нетерпимості суспільства та байдужості до людей невеликого зросту. І пропонують натомість змінити дослідницькі пріоритети у бік актуальних медичних проблем, таких як стеноз хребетного каналу та апное уві сні.